本品适用于IPSS评分系统为中危-1、中危-2和高危的初治、复治骨髓增生异常综合征(MDS)患者，包括原发性和继发性的MDS，按照FAB分型所有的亚型：难治性贫血，难治性贫血伴环形铁粒幼细胞增多，难治性贫血伴原始细胞增多，难治性贫血伴原始细胞增多-转化型，慢性粒-单核细胞白血病。

本品治疗期间须进行全血和血小板计数以监测临床缓解和毒性，至少应保证在每个给药周期前进行监测。在开始治疗前还应检测肝脏生化和血清肌酐。必须在具有化疗药物使用经验的医生的监督下使用本品。
对于MDS治疗，推荐两种给药方案：3天或5天给药方案。无论哪种方案，推荐至少治疗4个周期。但通常给予4个周期以上的治疗后才见疗效。如果患者能持续获益或表现出疾病稳定，即无明显的疾病进展，则可以持续用药。
4个治疗周期后，如果患者的血液学指标(如血小板计数、绝对中性粒细胞计数)未恢复至治疗前水平，或出现疾病进展(如外周原始细胞计数上升、骨髓原始细胞计数增加)，认为患者未获得受益，应考虑其他替代疗法。
通常不推荐预先使用预防恶心和呕吐的药物，但根据需求，可以给予预防治疗。
3天方案
本品推荐剂量为15mg/m²，连续静脉输注3小时以上，每8小时一次，连续3天(即每个治疗周期给药9次)。根据患者的临床缓解和观察到的毒性，每6周重复一个周期。每日总剂量不得超过45mg/m²，每个治疗周期的总剂量不得超过135mg/m²。如果遗漏一次给药，应尽快重新给予治疗。
5天方案
本品推荐剂量为20mg/m²，连续静脉输注1小时以上，每天一次，连续5天(即每个治疗周期给药5次)。根据患者的临床缓解和观察到的毒性，每4周重复一个周期。每日总剂量不得超过20mg/m²，每个治疗周期的总剂量不得超过100mg/m²。如果遗漏一次给药，应尽快重新给予治疗。可以在门诊使用该用药方案。
骨髓抑制和相关并发症的管理
复治或初治的MDS患者均常见骨髓抑制及其相关的不良事件(血小板减少症、贫血、中性粒细胞减少症、发热性中性粒细胞减少症)。骨髓抑制的并发症包括感染和出血。对于出现骨髓抑制和相关并发症的患者，按照如下所述进行剂量调整。
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3天方案和5天方案的最主要和常见的不良反应均是骨髓抑制和骨髓抑制导致的临床结果。
国外临床试验数据
本品进行了3项单臂临床试验(N=66、N=98和N=99)和1项以支持治疗为对照的临床试验(N=83例接受本品治疗，N=81例接受支持治疗)。本小节报告了这些临床试验中观察到的不良反应。不良反应是基于对现有不良事件的全面评估，认为与使用本品有合理相关性的不良事件。不能确定个例的不良事件与本品使用的因果关系。而且，由于临床试验在各种不同条件下进行，因此在一种药物的临床试验中观察到的不良反应发生率不能直接与另一种药物的临床试验中不良反应发生率进行比较，并且可能无法反映在临床实践中观察到的不良反应发生率。
最常见的不良反应：
临床试验中最常见的不良反应为中性粒细胞减少症、血小板减少症、贫血、疲乏、发热、恶心、咳嗽、淤点、便秘、腹泻、高血糖症和感染(病毒、细菌和真菌)。
Ⅲ期临床试验(D-0007)中，本品治疗组最常见的(≥1%)需要临床干预的不良反应：
停药：血小板减少症、中性粒细胞减少症、肺炎、鸟结核分支杆菌复合感染、心跳-呼吸骤停、血胆红素升高、颅内出血、肝功能异常。
延迟用药：中性粒细胞减少症、肺水肿、房颤、中心静脉导管相关感染、发热性中性粒细胞减少症。
剂量减少：中性粒细胞减少症、血小板减少症、贫血、困倦、水肿、心动过速、抑郁、咽炎。
不良反应信息讨论
以下描述了在MDS Ⅲ期试验(D-0007)中接受本品治疗的83例患者的不良反应情况。该研究中，本品给药方案为15mg/m²静脉输注，每8小时一次，连续3天，每6周为一周期。接受中位治疗周期数为3(0-9)。表1列出了本品治疗组发生率≥5%且高于支持治疗组的所有不良事件(不论是否有因果关系)。
表