阿糖胞苷主要适用于成人和儿童急性非淋巴细胞性白血病的诱导缓解和维持治疗。它对其他类型的白血病也有治疗作用，如：急性淋巴细胞性白血病和慢性髓细胞性白血病(急变期)。本品可单独或与其他抗肿瘤药联合应用；联合用药疗效更好。如果无维持治疗，阿糖胞苷诱导的缓解很短暂。
本品曾试验性地用于其他不同肿瘤的治疗。一般而言，仅对少数实体肿瘤患者有效。含阿糖胞苷的联合治疗方案对儿童非何杰金氏淋巴瘤有效。
伴或不伴其他肿瘤化疗药，2－3g/m²高剂量的阿糖胞苷在1－3小时内静脉滴注，每12小时一次，共2－6天，对高危白血病、难治性和复发性急性白血病有效。本品单独或与其他药物联合(甲氨蝶呤、氢化可的松琥珀酸钠)鞘内应用可预防或治疗脑膜白血病。

本品口服无活性。根据所用治疗方案设定不同的给药方法和疗程。本品可供静脉滴注、注射、皮下注射或鞘内注射。与缓慢的静脉滴注相比，给予快速静脉注射时患者能耐受更高的剂量。这个现象可能与快速注射后，药物迅速失活及短时间内高浓度的药物作用于可疑正常细胞和肿瘤细胞有关。正常和肿瘤细胞对这些不同的给药方法的反应似是类似的，没有证据表明两种给药方式中的哪一种更具临床优势。
目前积累的临床经验提示，与以往的基本治疗过程相比，成功的应用阿糖胞苷是在治疗开始时就调整药物每日的剂量，以求得到在毒性耐受范围内最大的白血病细胞杀伤作用，这是因为药物毒性迫使对剂量作出相应调整。
在大多数治疗过程中，本品需要与其他具细胞毒性药物联合使用，合用其他药物后需要对本品做相应剂量变化，下面是文献报道的本品在联合应用中的剂量表。
剂量表：
A.急性髓细胞性白血病
1.诱导缓解，成人
a)低剂量化疗
阿糖胞苷：200mg/m²，每日持续输入共5天(120小时)，总剂量1000mg/m²，每2周重复一次，需要根据血象反应作调整。
b)高剂量化疗
在开始高剂量化疗前，医师必须熟悉所有涉及此化疗药物的文献报道、不良反应、注意事项、禁忌症和警告。
阿糖胞苷：
-2g/m²每12小时一次(每次输入时间大于3小时)从第1天到第6天给药(包括第6天，即12次)或者
-3g/m²每12小时一次(每次输入时间大于1小时)从第1天到第6天给药(包括第6天，即12次)或者
-3g/m²每12小时一次(每次输入时间大于75分钟)从第1天到第6天给药(包括第6天，即12次)<

安全性总结(也见【注意事项】)
血液和淋巴系统症状
阿糖胞苷是一种骨髓抑制剂，应用后会出现贫血、白细胞减少、血小板减少、巨幼红细胞增多和网织红细胞减少、骨髓细胞群性质改变。这些反应的严重程度取决于剂量和疗程。骨髓和周围血涂片可见细胞形态学改变。5天连续静脉滴注或50mg/m²－600mg/m²快速注射后，呈双相白细胞抑制。与用药前的细胞计数、剂量或疗程无关，白细胞计数在24小时内开始下降，7－9天达低谷，然后在12天时有一个短暂的上升。第二次更严重的下降出现在15－24天，白细胞计数在随后的10天内迅速上升至用药前水平。可明显观察到在第5天出现血小板抑制，并在12－15天降至最低点，然后在以后的10天内迅速上升至用药前水平。
感染和侵染
身体任何部位的病毒、细菌、真菌、寄生虫或腐生生物感染，可能与使用阿糖胞苷单药或与其他免疫抑制性药物(其剂量已影响到细胞或体液免疫)联合使用有关。此类感染可能很轻微，也可能非常严重，甚至有时是致命的。
肌肉骨骼和结缔组织异常
阿糖胞苷综合征
Castleberry描述了阿糖胞苷综合征。其主要表现为：发热、肌痛、骨痛、偶尔胸痛、斑丘疹、结膜炎和不适。通常发生于用药后6－12小时。皮质类固醇能预防和治疗此综合征。如认为需要治疗此综合征，皮质类固醇可与本品同时应用。
不良反应根据MedDRA系统器官分类和频率，列表如下。频率范围定义为：很常见(≥10%)、常见(≥1%，＜10%)、少见(≥0.1%，＜1%)、罕见(≥0.01%，＜0.1%)、未知(无法从可用的数据估测)。
不良反应表(常规和大剂量治疗)

【禁忌】：

对本品活性成分或任何辅料成分过敏者禁用。已存在其他药物诱导的骨髓抑制的患者不应接受阿糖胞苷治疗，除非认为该疗法是患者的最佳治疗选择。

退行性和中毒性脑病，特别在使用甲氨蝶呤或电离辐射治疗后，以及由于癌症外的原因存在非常低的血细胞计数。

【注意事项】：

只有对肿瘤化疗有经验的医生才可使用阿糖胞苷。
患者在诱导治疗时，应有足够的实验室和辅助设备以监测患者对药物的耐受性，确保患者免遭药物的毒性损害。阿糖胞苷的主要毒性反应是骨髓抑制，表现为白细胞减少、血小板减少和贫血。程度较轻的毒性反应包括恶心、呕吐、腹泻和腹痛、口腔溃疡以及肝功能异常。
本品不可用于已确定妊娠或妊娠可疑的妇女。
在考虑应用本品治疗时，医生必须考虑药物可能的疗效和其毒性反应。在考虑应用或开始使用时，医生必须熟悉下列内容。

阿糖胞苷在动物中显示致癌作用。当制定患者的长期治疗方案时，应考虑类似效果的可能性。

对血液系统的影响
阿糖胞苷是一种强效的骨髓抑制剂。骨髓抑制的严重程度取决于用药的剂量以及用药方案。对既往药物已引起骨髓抑制的患者必须谨慎地开始用药。患者用药时必须接受密切的医疗监护，在诱导治疗时，须每天检测白细胞和血小板计数。在周围血象原始细胞消失后，需经常进行骨髓检查。当药物引起骨髓抑制使血小板计数低于50,000/mm³或多核粒细胞计数低于1000/mm³时，应考虑停药或更改治疗方案。外周血有形成份计数在停药后可能进一步降低，在停药后12－24天达最低值。需要时，当有确切骨髓恢复的表现时，可再次开始治疗。必须具备处理可能导致死亡的骨髓抑制(粒细胞减少和其他机体防御功能受损所致的感染和血小板减少所致的出血)的条件。
如任何其他仪器/系统的检查结果显示发生严重毒性或外周血有形成份迅速降低，可采取不同的预防措施。
阿糖胞苷治疗曾发生过敏反应。有过敏反应导致心跳呼吸骤停，并需心肺复苏的报道。上述情况在静脉给予阿糖胞苷后立即发生。
大剂量方案
有报道阿糖胞苷大剂量(2-3g/m²)治疗后可发生严重的、甚至是致命的中枢神经系统、胃肠道和肺部毒性反应(不同于阿糖胞苷常规方案治疗引起的毒性反应)。这些反应包括可逆的角膜毒性和出血性结膜炎，预防性局部应用类固醇滴眼剂能预防或减轻症状；大脑和小脑功能失调，包括人格改变、嗜睡、惊厥和昏迷，通常可逆；严重的胃肠道溃疡，包括肠壁囊样积气导致的腹膜炎、脓毒血症和肝脓肿；肺水

【存放条件】：

未配制的产品应在规定的室温下贮藏(15℃－25℃)。用稀释液配制后应尽快使用以保证溶液的无菌状态。